La edición genética y el futuro

IMAGE: Sangharsh Lohakare - Unsplash

La técnica de edición de genes CRISPR, que permite modificar los genomas de los organismos vivos utilizando una versión simplificada del sistema de defensa antiviral bacteriano CRISPR-Cas9, se considera de gran importancia en biotecnología y medicina, ya que posibilita la edición de genomas de organismos in vivo y de manera muy precisa, económica y sencilla.

La técnica proviene de un mecanismo de defensa que las células bacterianas utilizan contra los virus, y que les permite recortar y eliminar el ADN invasor. La aplicación de esta técnica permite recortar y editar fragmentos de ADN en cualquier tipo de célula con precisión, lo que posibilita reparar defectos genéticos o eliminar genes que causan enfermedades. La técnica utiliza una molécula llamada Cas9 que actúa como una tijera molecular para cortar con gran precisión el ADN en la ubicación deseada, y otra molécula, un ARN guía sintético, que encaja con el fragmento de ADN que se quiere modificar, y que dirige a Cas9 al punto correcto del genoma. Una vez que el ADN está cortado, es posible insertar, eliminar o reemplazar fragmentos de ADN específicos.

Los progresos en el conocimiento del mapa genético permiten ya asociar cada fragmento genético con su función en la célula, lo que posibilita llevar a cabo manipulaciones perfectamente orientadas a un fin concreto. En agricultura, por ejemplo, es posible obtener desde cerezas sin semillas – o al menos, sin la capa dura que protege la semilla – hasta vegetales más fáciles de comer para tratar de que muchas personas los introduzcan más en su dieta, pasando por cultivos que absorban y fijen más dióxido de carbono.

En la industria alimentaria, estamos viendo proyectos tan llamativos como insertar un gen de cocodrilos en peces gato, no para modificar sus características o aspecto, sino para dotarlos de mayor defensa contra las infecciones que suelen mermar la producción en instalaciones de acuicultura: los cocodrilos han desarrollado evolutivamente una gran resistencia a infecciones debido a las heridas que se inflingen en sus luchas territoriales, y la posibilidad de que ese gen insertado pase a los seres humanos no resulta preocupante, porque de hecho, la carne de cocodrilo es consumida por muchas personas sin que genere ningún tipo de trastorno.

Crear animales más resistentes a enfermedades, o con mayor desarrollo de masa muscular para su consumo es algo que ha sido probado ya con éxito en vacas, cerdos, ovejas, conejos y cabras. También se experimenta con gallinas que únicamente tengan crías hembra, dado que las crías de sexo masculino tienen que ser sistemáticamente eliminadas en la cadena de producción y generan importantes pérdidas.

Pero más allá de la industria alimentaria o de su aplicación a la medicina, como alterar un corazón de un cerdo para eliminar el posible rechazo a su trasplante, estamos empezando a entrar cada vez más en la alteración de genes humanos para una amplia gama de aplicaciones, desde curar enfermedades cardiovasculares, algo ya experimentado en monos en 2020 y recientemente en un paciente en Nueva Zelanda, que permitiría reducir la producción de colesterol LDL y triglicéridos, hasta la inserción de genes que permiten al sistema inmunitario detectar y eliminar tumores cancerígenos.

A partir de aquí, tratar de clarificar las barreras de propiedad intelectual y la jungla de patentes que se está generando entre las diversas compañías implicadas en la investigación, y las barreras regulatorias o éticas, con implicaciones que van desde si un organismo sometido a CRISPR debe tratarse o no con la misma regulación que los organismos modificados genéticamente (GMOs) o si, por el contrario, es más bien otra cosa que merece una regulación diferente. La investigación, obviamente, depende en gran medida para su financiación de la viabilidad comercial de los productos obtenidos, y los beneficios potenciales son enormes. ¿Servirá eso para plantear regulaciones más avanzadas, o seguiremos con las mismas restricciones y controversias?


This post is also available in English on my Medium page, «For gene editing to have a future, we have to lay out the rules now»

14 comentarios

  • #001
    Benji - 20 enero 2023 - 14:44

    Estos temas ya escapan tanto a mi conocimiento que me dan miedito

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  • #003
    menestro - 20 enero 2023 - 16:47

    Se escapa al conocimiento del 99% de las personas que hablan y escriben sobre ello, Benji.

    Aquí ya estamos mezclando dos cosas, por un lado, las patentes de productos modificados genéticamente, que mira tú por donde, se viene haciendo desde antes de la manipulación genética de los mismos.

    (Sí, también me dio por la horticultura. Las flores se patentan también.)

    Por otro lado, se especula con que, una técnica de manipulación genética, tenga virtudes «sanadoras» y se utilice para curar enfermedades, como quien se toma un antibiótico, cosa que, por supuesto, no es posible y es uno de esos dislates especulativos que se lanzan al aire.

    No se utiliza la manipulación genética para curar enfermedades degenerativas porque el genoma adulto no se puede alterar, además de estar prohibida la manipulación genética del genoma humano. Precisamente, por los enormes riesgos que conlleva.

    Las terapias genéticas solo se utilizan en estadios tempranos, de eso, enfermedades de origen genético. No es un abordaje terapéutico. No es una medicina.

    Ni se va a alargar la vida con manipulación genética, ni se van a curar enfermedades cardiovasculares producto de la degeneración, ni nos van a volver inmortales, ni se cura el tabaquismo con ellas.

    La propiedad intelectual no afecta las técnicas terapéuticas, y la manipulación genética no lo es, pero es que tampoco es un producto, aunque la tecnología utilizada sí puede estar bajo la protección de quien desarrolle la misma.

    Disclaimer

    Manipulado genéticamente desde hace un porrón de años por culpa de la batidora natural de la naturaleza.

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    • Rafa1982 - 22 enero 2023 - 15:07

      Bueno, eso de que no pueda curar nada es mucho decir.
      Si, por ejemplo, a alguien que le hayan fulminado la médula ósea por una leucemia por ejemplo las células madre hematopoyéticas que le introducen son propias con «un par» de mejoras incluyendo la eliminación de todo rastro de posibles virus y de genes con alelos que predisponen a sufrir tumores, y se comprueba que no hayan surgido en el proceso transposones y otros problemas genéticos (o concretamente cromosómicos) por el estilo, es obvio que esa persona, al menos ese tipo de leucemia, digamos que es muy improbable que vuelva a sufrirla.
      Igual que si a una persona con deficiencia o ausencia de IgA le «reparas esa falta» y le introduces esas células «mejoradas» tras eliminar toda su médula ósea: esa persona ya va a tener unos niveles normales de anticuerpos de ese tipo a partir de quizá un mes después de tener éxito el autotransplante.
      Además: ahora que ya hay «impresoras 3D» y según parece ya están metidas en el mundo médico hace años aunque sea de manera parcial, muy probablemente es cuestión de tiempo que tengamos la posibilidad de coger células madre, «reparar sus genes», diferenciarlas por los caminos necesarios para hacer X o Y órgano y sustituir el órgano original por el fabricado, eliminando así la enfermedad, como por ejemplo alguna cardiopatía heredable o una diabetes mellitus tipo II sin usar el método que ahora parece tener ciertos éxitos, que es seguir durante un cierto periodo de tiempo una dieta «radical» administrando un auténtica miseria de calorías (800 kilocalorías diarias) con todos los minerales, fibra y vitaminas que necesita el cuerpo y procurando luego no volver a engordar (en contra de la absurda moda inducida actual, la talla no sólo sí es cuestión estética sino que además lo es precisamente porque sí es una cuestión de salud, aunque eso lo sabemos todos en nuestro fuero interno).
      Esto obviamente está lejos en el tiempo. Pero ya hay proteínas para CRISPR muchísimo más fiables que la Cas9, y de hecho incluso hay la posibilidad de usarla para ARN en vez de para ADN, con lo que incluso podría pensarse en usarla para enfermedades producidas por ejemplo por la edición del ARN o por virus de ARN de sentido positivo, ya que el ARN de cadena doble «no entra» en el ribosoma.
      Las posibilidades sí son «casi infinitas», sin necesidad de fantasear, pero a largo plazo, quizá a muy muy largo plazo. No sólo por el asunto de los posibles problemas inducidos por la terapia y cuya ausencia habría que garantizar caso por caso, sino también por el conocimiento en ciertas áreas científicas y, cómo no, el asunto legal.

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  • #005
    Gorki - 20 enero 2023 - 17:52

    Por un lado la manipulación genética abre posibilidades asombrosas que no nos podemos permitir frenar con reglamentos, la posibilidad de :
    ‘RESUCITAR’ PLANTAS EXTINTAS
    TERAPIA GENÉTICA»
    Cultivos más resistentes a la sequía
    Lucha contra la resistencia bacteriana

    Pero tampoco podemos no controlar su uso, pues evidentemente, como toda la tecnología, CRIPR es en si mismo neutral. Sus resultados dependen de en qué manos caen y con que propósitos, y a bote pronto se me ocurren usos aterradores en la Guerra bacteriológica.

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  • #006
    Pedro - 20 enero 2023 - 18:41

    Sin lugar a dudas, tanto la modificación como la edición genéticas abren un inmenso universo de posibilidades.

    Desde mi absoluto desconocimiento sobre estos temas, la edición genética me parece menos invasiva y de resultados más predecibles y controlables.

    Por una parte, quizá algún día únicamente nazcan humanos carentes de, por ejemplo, cualquier enfermedad cardiovascular; por otra parte no quiero ni pensar qué podría ocurrir si la posibilidad de aplicar estas tecnologías cayese en manos equivocadas, como cualquier terrorista que actualmente se tenga que «conformar» con disparar a su víctima.

    En cualquier caso, por mi edad, quizá no llegue a verlo. No estoy seguro de si esto me fastidia o me alegra.

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  • #007
    Juan T. - 20 enero 2023 - 20:08

    Lo que decía aquel : «Estan tan ocupados inventándolo que no se acordaron de preguntarse si deberían hacerlo»

    La IA es un buen ejemplo. Primero sacan GPT3 sin saber exactamente que aplicaciones va a tener y luego aparecen un monton de videos de gente que ha descubierto aplicaciones totalmente imprevistas.

    Por mucho que haya comités de ética no se va a poder predecir qué efectos desastrosos van a tener estos descubrimientos, no ya por el efecto a medio y largo plazo en el organismo, si no que es imposible predecir que sucederá si esto acaba en malas manos.

    Y recordemos que no se trata solo de grupos terroristas con pocos medios. Es que hay paises como Rusia, Corea del Norte, Irán, etc.

    ¿Que podrían hacer si se les pone contra las cuerdas con los medios que tienen a su disposición?

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    • Matt - 21 enero 2023 - 01:34

      Claro que es posible predecirlo: caerá en esas malas manos.
      No se como vas a impedir que países como China (la segunda potencia mundial recordemos) o Rusia accedan a estas cosas.

      La primera frase de tu comentario la he citado ya varias veces aquí y creo que es la que mejor define el mundo actual. La humanidad ha decidido extinguirse a sí misma.

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      • Zigor - 24 enero 2023 - 17:32

        Los malos de nuevo cuño. En cambio, si lo dejamos en manos de los buenos seguro que nada malo pasa. Ahí está la historia para demostrarlo.

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  • #010
    JPR - 21 enero 2023 - 10:38

    Benji,

    Aqui explican CRISPR con enlaces a papers, explicaciones,

    … Francis es divulgador con mayúsculas, y no es su campo… original, un fuera de serie en temas científicos sin despropósitos y con una forma de escribir intachable.

    https://francis.naukas.com/2020/10/07/premio-nobel-quimica-2020-charpentier-y-doudna-por-la-edicion-genomica-crispr-cas9/

    https://doi.org/10.1126/science.1225829

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  • #011
    Luis - 21 enero 2023 - 11:16

    Hoy en día te puedes hacer un anáisis de tu ADN para saber de tus orígenes étnicos, te lo ofrecen por unos 50 € las empresas dedicadas a facilitar y completar tu árbol genealógico.

    Pues bién, con esos datos de tu ADN ya tienen tu huella identitaria o tu perfil de salud. La policía puede reconocerte por tus huellas de ADN, los seguros médicos y las empresas te pueden rechazar por ser propenso a…

    Jugar a ser Dios sin tener un control absoluto de los posibles «efectos secundarios» puede tener consecuencias muy graves.

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    • Gorki - 21 enero 2023 - 13:36

      Probablemente lo mismo dijeron cuando el Homo Erectus consiguió el dominio del fuego

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      • Luis - 21 enero 2023 - 17:25

        Claro, el dominio del fuego y que controlen tu ADN para concederte o no un seguro médico o un puesto de trabajo son muy comparables, pura lógica y sentido común.

        Responder
        • Gorki - 22 enero 2023 - 00:53

          No se si es por falta de sentido común, pero quizá no has pensado que quemando un bosque, por accidente, o porque lo hacia la tribu de enfrente, el Homo Erectus se quedaba sin trabajo y sin seguro médico cuando mas lo necesitaba.

          Responder

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